正序生物完成近3亿元融资，加速布局碱基编辑疗法新赛道

此前，正序生物于2020年12月完成4000万元人民币天使轮融资，资金用于公司研发团队建设、科研平台建设以及新型碱基编辑技术变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）的专利授权。目前，公司已顺利入驻联育孵化器，并成功搭建了自主技术优化、生物学转化及工艺开发实验室。利用本轮融资，公司将着重引进拥有技术转化、药物开发生产、临床研究和临床实验申报、质控经验的产业界资深专家和技术人才，完善公司管理团队；同时，公司将加速推进新型碱基编辑器tBE的产品管线研发和临床转化，并持续聚焦和积极推进研发管线的IND申报与临床研究。

2021年5月10日，正序生物的四位创始人及其核心研发团队，在国际知名学术期刊Nature Cell Biology发表了题目为“Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations ”的研究论文，创建了在全基因组和全转录组范围内均无脱靶效应的新型高精准碱基编辑器tBE，并通过靶向编辑Pcsk9（proprotein convertase subtilisin/kexin type 9）基因，利用双AAV递送系统在小鼠体内实现了精准高效的体内编辑，显著减少了血清中PCSK9蛋白的含量，降低了～40%的总胆固醇含量（搜索https://www.correctsequence.com/news-5）。该研究成果在国际上首次同时解决了碱基编辑技术在治疗过程中存在的脱靶效应和体内递送效率的两大难题，为碱基编辑的临床应用扫清了障碍，同时也为遗传病/罕见病患者带来了福音。公司将以tBE为基础的平台性技术，开展相关产品管线的临床转化研究，首条管线将聚焦于血液科遗传性疾病的碱基编辑治疗。

2021年6月21日，正序生物正式入驻StartHub联育孵化器，研究转化和工艺开发实验室随即投入使用。同时，正序生物的核心研发团队和运营团队已初具规模。本轮融资后，公司将持续加大团队建设的投入，以期吸引更多优秀人才，共同寻求人类基因相关疾病的完全治愈之法。

礼来亚洲基金管理合伙人陈飞博士表示：“我们相信单碱基基因编辑手段将为全世界深受遗传性疾病困扰但苦于缺乏有效治疗方案的患者带来新的机会和希望。正序生物由四位顶尖科学家共同创立，并在正序生物这个平台上将各自的前沿研究成果实现了有机的整合和新的发展。我们很高兴参与到正序生物发展的关键过程，将全力支持正序生物在单碱基基因编辑领域的探索和拓展，力争为遗传病患者早日带来高效且安全的治疗方案。”

博裕投资合伙人曹彦凌表示：“基因编辑是全球生物科技领域的革命性技术，其临床转化正在全球范围内高速推进，在不同临床适应症领域展示了巨大的应用潜力。碱基编辑作为新一代的基因编辑技术，拥有更安全、更精确的显著优势。正序生物是中国碱基编辑领域的领军企业，拥有世界一流的杰出研发团队与业界领先的核心技术原创能力。我们非常看好碱基编辑技术的发展前景，并很荣幸能够共同领投本次融资。我们将携手公司团队与各位新老投资人一同推动基因编辑行业的发展，尽早为中国和全世界的病患带来更安全、更有效且经济的治疗手段。”