2021医保目录有望在月底公布，将纳入更多“孤儿药”发表时间：2021-11-21 23:02 瓷娃娃、玻璃人、渐冻人……这些美丽又易碎的名字，对应着成骨不全症、血友病、肌肉萎缩性侧索硬化症，是一类被称为“罕见病”的疾病。其中，已逝世的著名物理学家史蒂芬·霍金，也是一名罕见病患者：“渐冻人”。 南方医学网讯：近日，为期三天的国家医保谈判落幕，治疗罕见病的“孤儿药”再度引发关注。国家医保局医药服务管理司司长黄华波表示，药品目录调整重点将临床价值高、价格合理、更好满足基本医疗需求的药品纳入目录，让患者更快地用上新药、好药。 与常见病相对，罕见病是发病率较低、威胁人类健康的一类疾病，又称“孤儿病”。因国情、医疗技术等原因，不同国家或地区对“罕见病”划定的范围不同。 在欧洲，指发病率＜1/2000； 在美国，指患病人数＜20万人； 在中国，指新生儿发病率＜1/万、患病率＜1/万、患病人数＜14万的疾病。 （中国罕见病的定义，引自今年9月发布的《中国罕见病定义研究报告2021》） 据估计，全球罕见病人群将近4亿人。换言之，每20到25个人中，就有一个是罕见病患者（按全球70亿人计算）。也就是说，罕见病患者比2020年全球1900多万的新发癌症患者还多，数字惊人。 在治疗方面，“孤儿药”存在研发难度大、成本高昂、盈利周期漫长等问题。所以，大多数药企并未涉足这一领域。而这将导致很多人一旦患病，就陷入“无药可用”、“倾家荡产”等困境。 目前，我国最新发布的罕见病目录是2018年版的《第一批罕见病目录》，其中收录了121种罕见病。罕见病目录的发布是国家、医药行业、病患等多方努力的结果，对加强我国罕见病的管理，促进罕见病的药物研发、提高诊疗水平，维护罕见病患者的健康权益，可谓意义深远。  11月19日，国家药监局官网显示，葛兰素史克（GSK）公司的美泊利珠单抗注射液（商用名：Nucala）已在中国获批上市，而本次申请适用于治疗罕见病“嗜酸性肉芽肿性血管炎（EGPA）”的成年患者。
EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病，主要表现为外周血及组织中嗜酸粒细胞增多、浸润及中小血管的坏死性肉芽肿性炎症。美泊利珠单抗是一种白介素-5（IL-5）抗体，可选择性识别并结合EGPA患者体内的IL-5，阻断IL-5与嗜酸性粒细胞表面受体的结合，减少嗜酸性粒细胞的生长，从而减少嗜酸性粒细胞所介导的炎性疾病，维持人体健康。 据GSK 2020年财报显示，Nucala上市以来持续保持30%以上的销售额增长，全年全球销售额达到12.85亿美元（约82.1亿元RMB）。“孤儿病”疾病负担沉重，可见一二。目前我国很多罕见病还没有完整而系统的流行病学资料，各罕见病有多少人患病不得而知。但“小概率事件，对于患者和家庭而言，如果发生便是100%”，患上罕见病对个人或较小人群来说，无异于晴天霹雳。 但可喜的是，随着我们对罕见病的认识不断加深，国家政策的大力扶持，以及研发企业的重视和投入。近十年来，全球罕见病治疗格局正悄然改变。有数据显示，1983年美国出台《孤儿药法案》之前，仅10种孤儿药上市。但截至2019年10月底，FDA最终批准了843个孤儿药，数量呈指数倍增加。 在过去10多年中，我国医保涵盖的孤儿药种类越来越多，医院中罕见病、儿童病患等特殊群体的用药种类、金额在各次医保目录中均有明显增加，医疗保障水平稳步提升。有数据显示，2020年版医保目录包含45种罕见病用药，覆盖22个罕见病病种。较2009年医保目录，“孤儿药”种类增加105%、罕见病病种数增加69%。 医保谈判结束，2021版医保目录有望在11月月底公布，一定会有更多好消息。 点击阅读原文，查看《第一批罕见病目录》。 |
